獲得FDA批准的阿茲海默症藥物Aduhelm，實驗傳出死亡案例

美國媒體報導，一名參加臨床實驗的75歲加拿大婦女，注射阿茲海默症藥物阿杜荷姆（Aduhelm）之後發生腦腫脹（brain swelling），今年9月底病逝，百健生技公司（Biogen）已進行調查患者的死亡原因，使得這一款充滿爭議的新藥雪上加霜。

美國食品暨藥物管理局（FDA）的季度不良事件報告布告欄上發佈一位加拿大75歲女性的死亡報告。百健於11月10日在一份聲明中表示，該患者在注射阿杜荷姆後住院，並在死亡前被診斷出患有腦腫脹。

紐約時報報導，臨床實驗統計顯示，使用了阿杜荷姆藥物的阿茲海默症患者當中，約有41％出現腦出血或腦腫脹；阿杜荷姆（Aduhelm）的學術名稱為Aducanumab。

百健發表聲明指出，這名案例的死因迄今仍無法確定，目前知道的訊息為，參加臨床實驗的75歲患者因為癲癇而住院，醫師診斷後發現腦腫脹。

聲明中說，這名女性患者經過長時間住院之後，原本已經準備可以出院，但病情卻急轉直下，被轉診到其他機構。

百健表示，雖然確切的死因仍在調查中，但它被認為是腦腫脹和出血（the brain swelling and bleeding）的結果。

百健指出，已經向加拿大醫院索取某些遺漏資料，包括患者住院最後九天關鍵期的腦部掃描影像。

百健表示，所有最近發表的與阿杜荷姆有關的病例都在仔細審查和醫學評估中，包括致命病例。百健將繼續與報告醫生以及全球監管機構合作，以進一步瞭解此案。

阿杜荷姆的目標是並希望能減少腦類澱粉蛋白斑塊的積聚沉積物，這是被認為阿茲海默症致病的一個原因。

一種稱為ARIA-E的腦腫脹疾病是該藥物的已知副作用，FDA建議在治療前和治療期間醫療專業人士要監測患者的癥狀。

據百健表示，在兩項後期臨床試驗中，35％的患者患有ARIA-E，使其成為最常見的不良事件。

然而，98％的病例在試驗過程中得到解決，該公司於11月10日表示，只有0.3％接受FDA推薦劑量治療的患者報告了出現與ARIA-E相關的嚴重癥狀，他們都沒有導致死亡。

加拿大皇家銀行資本市場有限公司（RBC Capital Markets）生化科技分析師亞伯拉罕（Brian Abrahams）上周致函客戶指出，已經援引公開資訊法取得這名女性患者生前的病歷報告，紀錄看來腦腫脹導致婦人死亡，至於腦腫脹的產生「則可能是阿杜荷姆所引起的」。

百健在聲明中說，加拿大皇家銀行資本市場有限公司的報告只提供了這起案例的片面真相。聲明中說：「我們非常重視這起事件，也持續配合調查單位。」

具有醫師身分的亞伯拉罕稍早在備忘錄中寫道，婦人病歷紀錄顯示，並沒有其他原因導致死亡。

但專家們擔心百健沒有數據顯示ARIA-E不是長期威脅。這些擔憂，以及對該藥物整體療效的質疑，導致人們對FDA決定在6月初快速批准該藥物的反對意見。

阿杜荷姆是近20年來第一個獲得批准的阿茲海默症新藥，但批准來自FDA專家諮詢委員會幾乎一致的反對意見。該機構的三名外部顧問因FDA這一決定而辭職。

目前，只有大約100名患者正在注射該藥物，克利夫蘭診所（Cleveland Clinic）和西奈山醫院（Mount Sinai）的醫生決定不為患者使用該藥物，如果患者想要阿杜荷姆，他們需要去其他醫療機構注射。

在梅約診所（Mayo Clinic），醫生還沒有使用阿杜荷姆治療任何人，但成立了一個由大約六名專家組成的審查委員會，包括神經科醫生和放射科醫生，在開藥之前評估每個病例，以確保患者有很好的機會在不經歷嚴重的炎症副作用的情況下受益。

阿杜荷姆自獲得批准以來，該公司一直在與市場緩慢的成長作拼鬥。阿杜荷姆在治療過程中要花費了56,000美元，該公司報告的銷售額僅為30萬美元。

阿杜荷姆不能治癒阿茲海默症，FDA是在沒有明確證據表明該藥物甚至可以減緩疾病進展的情況下做出了決定。

百健表示，沒有一種藥物是沒有風險的，他們相信阿杜荷姆的潛在好處繼續超過潛在的風險。

（本文作者為認知症整合照護專家，長照、認知症政策研究者）

參考資料：

這是美國FDA批准「Aduhelm」台灣第一篇文章